Científicos de Estados Unidos descubrieron la posibilidad de
neutralizar el cromosoma responsable en células madre de laboratorio. Podría
dar la posibilidad de tratar la discapacidad a largo plazo.
Científicos de la Escuela de Medicina de la Universidad de
Massachusetts, EE.UU, lograron demostrar que es posible hallar una forma
natural de desactivar el cromosoma responsable de la trisomía del cromosoma 21,
también conocida como "síndrome de Down", un trastorno genético
caracterizado por un deterioro cognitivo.
Los resultados del estudio, publicados en la revista Nature,
ofrecen nuevos modelos celulares para desarrollar posibles técnicas de
tratamiento, según los investigadores.
¿De qué manera? Aprovechando un mecanismo que tiene la
propia naturaleza. "Existe un gen en el cromosoma X llamado XIST
(X-inactivation gene) que normalmente se encarga de apagar uno de los dos
cromosomas X que se encuentran en las células femeninas, haciendo la expresión
de los genes ligados a X similar a la de los hombres, que tienen un sólo
cromosoma X", afirmó la autora
principal del estudio, Jeanne B. Lawrence, profesora de biología celular y del
desarrollo en la Universidad de Massachusetts.
"La última década ha sido testigo de grandes avances en
los esfuerzos para corregir los trastornos de un solo gen a partir de células
in vitro, y en varios casos también de avances en ensayos clínicos y en
vivo", detalla Lawrence.
Los seres humanos nacen con 23 pares de cromosomas,
incluyendo dos cromosomas sexuales, lo que supone un total de 46 en cada
célula. Las personas con síndrome de Down nacen con tres (y no dos) copias del
cromosoma 21, y esta trisomía 21 es responsable de discapacidades cognitivas,
un inicio temprano del Alzheimer y otras enfermedades.
A diferencia de los trastornos genéticos causados por un
solo gen, la corrección genética de un cromosoma entero en células trisómicas
todavía es imposible, incluso en células cultivadas.
La aplicación más inmediata del descubrimiento es poder
estudiar cómo el cromosoma extra afecta el desarrollo de las células, según
Lawrence.
"Esperamos que, a largo plazo, la terapia cromosómica
pueda aplicarse a algunos aspectos de la enfermedad", dijo. Eso podría
ocurrir dentro de una década, añadió.
Debido a que la técnica no funcionaría en todas las células
del cuerpo, la terapia génica basada en este trabajo solo podría ser utilizada
para lograr efectos específicos, tales como la reducción del riesgo de cánceres
de la sangre.
Incluso una terapia génica para el síndrome de Down no
garantiza una curación segura, señaló.
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